AIを活用した製薬会社Terray Therapeuticsは先日、シリーズBラウンドで1億2,000万ドルの資金調達を完了したことを発表しました。この資金調達は、同社独自の免疫学プログラムの臨床試験の推進と、同社の生成AIプラットフォーム「tNova」のさらなる改良に活用されます。

Terrayへの今回の資金調達ラウンドは、NVIDIAのベンチャーキャピタル部門であるNVenturesと新規投資家であるBedford Ridge Capitalが主導したと報じられています。これはNVIDIAによるTerrayへの2度目の投資となります。

2023年11月、NVIDIAはTerrayにハイリスクの株式投資を行いました。当時、Terray Therapeuticsは豊富な高品質実験データを保有しており、複雑な創薬課題を解決するために生成AIを活用するため、基礎的な低分子化学モデルをさらにトレーニングしたいと考えていました。しかし、不足するコンピューティングリソースが大きな障害となっていました。NVIDIAは、TerrayにNVIDIA DGX™ Cloudプラットフォームを提供することを約束し、NVIDIAのAIソフトウェアスタックとフルスタックコンピューティングの専門知識を活用し、Terrayの基礎モデル開発の最適化と拡張を支援しました。

これに対し、NVentureの責任者であるモハメド（シド）・シディーク氏は次のように述べた。 「生成AIはバイオテクノロジー業界に大きな影響を与えており、私たちはTerrayが医薬品発見で大きな進歩を遂げ、関連プロジェクトを臨床段階へと加速させるのを支援したいと考えています。」

Terrayは最近、業界をリードする化学基礎モデルであるCOATIをリリースしました。これは、分子言語と計算言語間の翻訳問題を解決するために設計された、事前学習済みのマルチモーダルな医薬品グレードの化学空間エンコーダー・デコーダーモデルです。具体的には、COATIは実験データ内の化学構造を有用なデジタル表現に変換し、AIによるデータ処理の効率化を実現します。これらの分子のデジタル表現は、特定の特性を持つ分子を「デコード」または生成するための入力として使用され、生成的分子設計を可能にします。

COATIオリジナルペーパー:
https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.jcim.3c01753#抄録

したがって、Terray は 2023 年の資金調達ラウンドで設定された主要な目標を達成し、現在は Nvidia の継続的なサポートにより、同社の将来の発展には無限の可能性があります。

膨大なデータをもとに、ウェットプロセスとドライプロセスの両方をカバーするクローズドループAI創薬システムが完成しました。

医薬品開発の分野では、「ダブル・テン・ルール」が広く知られています。これは、新薬の開発には通常10年かかり、10億ドル以上の投資が必要であるというものです。この長いサイクルと高額なコストは、新薬開発が早急に克服しなければならない障壁であることは間違いありません。

AIは製薬業界に前例のない機会をもたらしました。分子構造、タンパク質の立体構造、分子と疾患の相互作用といった膨大なデータの根底にあるパターンを学習することで、人体における創薬標的を特定し、潜在的な薬剤分子を認識することが可能になり、医薬品開発サイクルを大幅に短縮します。AI製薬企業Exscientiaの創業者であるアンドリュー・ホプキンス氏は、将来的にはすべての医薬品がAIを用いて設計されるようになるとさえ述べています。

これこそが、Terray創業の真の目的です。医薬品開発における数々の課題に対処するため、 Terrayは反復的なアプローチを通じて世界最大の化学データセットを構築しました。このデータは、設計と実験のサイクルごとに継続的に価値を増し、分子や標的の探索をさらに促進します。さらに重要なのは、Terrayが他社にはない強みを持っていることです。それは、AIとウェット実験を組み合わせ、データ側でクローズドループを形成することです。このクローズドループにより、モデル予測にとどまらず、実験を通じて予測の有効性を検証することが可能になります。

Terray の詳細については、以下を参照してください。

https://www.terraytx.com

テレイ公式サイト

なぜTerrayはこれほど膨大な実験データリソースを保有しているのでしょうか？また、他社ではあまり見られないAI＋ウェットラボモデルを医薬品開発に活用している理由は何でしょうか？

ここで、Terray の共同創設者である Jacob Berlin 博士についてお話しします。

ジェイコブ・ベルリン

ハーバード大学在学中、ジェイコブ・バーリンはより良い医薬品の創製方法について考え始めました。低分子研究をさらに深めるため、ノーベル賞受賞者ボブ・グラブスの指導の下、カリフォルニア工科大学で有機金属化学の博士号を取得しました。その後、MITでのポスドク研究において、彼は多数の分子を設計しただけでなく、従来の医薬品開発プロセスの非効率性に気づきました。その後、ライス大学で2度目のポスドク研究を行い、ナノ材料の微細化と医薬品開発を加速させる技術に焦点を当てました。これがTerrayの出発点となりました。

「Terrayの技術は、最初はナプキンの上で思いついたものでした。その時、これが企業になるだろうと悟りました。なぜなら、私たちが思い描いた技術は、数億もの分子を数分でスクリーニングし、病気の原因との相互作用を記録できるからです。これは明らかに、学術界には合わない医薬品開発技術です。なぜなら、学術界は開発、商業化、大規模生産、そして販売に重点を置いていないからです」とジェイコブ・ベルリン氏は述べた。

その後、シティ・オブ・ホープで8年間教授を務めました。その間、私の研究室はナノマテリアルと合成化学の交差点に焦点を当て、ウェットラボプラットフォームを構築し、それに基づいて多数の化学データベースを作成しました。当初のアイデアは徐々に実現し、その瞬間、この技術を活かす場を見つける時が来たと確信し、Terrayという会社を設立しました。

シティ・オブ・ホープがん治療センター

その後、Terrayの成長に伴い、AIの重要性はますます高まりました。チームは、膨大なデータセットを理解し活用するには、強力なデータサイエンスとAI技術が必要であることを認識しました。2020年には、アムジェンのシニアサイエンティストであるナルベ・マルディロシアン氏が最高技術責任者（CTO）としてTerrayに入社しました。彼のリーダーシップの下、Terrayは専任のAIチームを編成し、化学データを数理モデルに変換し、さらにリバースエンジニアリングによって医薬品開発に利用可能なAIモデルへと変換する技術であるCOATIの開発に成功しました。

現在、Terray 社はその技術を産業化しています。

TerrayのAIプラットフォームであるtNovaは、超ハイスループット実験、生成AI、生物学、医薬品化学、自動化、ナノテクノロジーを融合し、かつてないスピードと精度で医薬品開発を可能にします。既存の医薬品候補ライブラリに基づき、研究者は毎日数十億もの正確な化学データポイントを測定し、数百万もの新薬候補ライブラリを継続的に合成することができます。過去3年間で、Terrayは50億件以上の標的-リガンド相互作用を測定しました。これは、公開されているすべての化学研究データの約50倍に相当します。

画像出典：Terray公式サイト

つまり、Terrayは創薬を機械学習を駆使したデータ問題へと転換したのです。さらに重要なのは、ウェットラボから得られる実世界のデータと組み合わせることで、ドライ法とウェット法を融合させたクローズドループのAI創薬プロセスを実現したことです。各ターゲットの設計、製造、試験、分析サイクルは1ヶ月未満で完了します。

他の多くの医薬品開発企業とは異なり、Terrayではウェットラボの作業はコンピューターによるサポートなしにはスムーズに進められません。そしてその逆もまた然りです。実際、Terrayはウェットラボの実践に基づいて設立されました。研究者は膨大な量のデータを作成し、それをテスト・モデル化し、実際の物理化学データで再度検証することで、創薬プロセスを大幅に加速させる効率的な閉ループを形成しています。

ナーベ・マルディロシアン氏は次のように述べています。「閉ループシステムは極めて重要です。率直に言って、Terrayはおそらく、数週間、あるいは数日間にわたって繰り返しテスト、仮説の立案、検証を行うことができる唯一の場所です。モデルを開発し、予測を行い、そしてそれらの予測を現実世界で検証できることは、すべての計算化学者と機械学習科学者の夢です。」

社内で優秀な人材を採用し、社外との連携を強化します。

しかし、ウェットラボとAIの深い統合を実現するために、Terrayは化学、生物学、計算化学、機械学習、自動化など、複数の分野から優秀な人材を採用し、学際的なチームを編成する必要があります。まさにこのニーズこそが、多様な専門知識を持つ様々な分野のエリートをTerrayに集結させ、卓越したチームを作り上げているのです。

Terray のチームメンバーに関する詳細情報:
https://www.terraytx.com/チーム

2022年3月、フェローズ（フェズ）・ウジャインワラ博士がビジネスマネージャーとしてTerrayに正式に入社しました。低分子医薬品の創薬において26年の経験を持つフェズは、以前は著名なメルク社で複数のプロジェクトを率い、構想段階の医薬品を臨床開発へと進展させてきました。フェズの入社は、創薬と臨床治療のギャップに関するTerrayの理解を深め、独自の視点を同社にもたらします。

同年7月、Terrayはフィオナ・ブラック博士を科学諮問委員会のメンバーに任命しました。ブラック博士は、エンドツーエンドの製品ソリューションと製造プロセスにおける学際的な技術開発に注力しています。彼女はかつて、「大規模な化学生物相互作用データと機械学習手法を組み合わせることで、破壊的なイノベーションの可能性が示されるだろう」と述べました。これは、彼女がTerrayに惹かれた重要な理由でもありました。

成長を続けるTerrayは、2022年11月にバシル・ダヒヤット博士を独立取締役に迎えました。ダヒヤット博士はバイオテクノロジー分野で25年の経験を持ち、タンパク質設計と治療応用への卓越した貢献により、MITテクノロジーレビューの「100人の若手イノベーター」に選出されました。ダヒヤット博士は、創薬が長らく規模とリソースの制約を受けてきたことを理解しており、大規模な実験スクリーニングと高度な計算手法を備えたTerrayのプラットフォームは、このボトルネックを克服し、有望な新薬候補を発見するのに役立つと考えています。

戦略開発の面では、2022年12月、TerrayはAlnylam Pharmaceuticalsの元創業CEOであるジョン・マラガノア博士を取締役会および経営陣の戦略アドバイザーとして招聘しました。マラガノア博士は、ONPATTRO®、GIVLAARI®、OXLUMO®、Leqvioの4つの治療薬の開発と商業化を主導した、バイオテクノロジー業界のベテランです。マラガノア博士は、データ駆動型プラットフォームが継続的なイノベーションを推進すると信じており、Terrayは大規模かつ高精度な実験データを生成することで、創薬における長年の課題に取り組んでいます。マラガノア博士はTerrayの将来に自信を持っています。

Fez、Fiona、Dahiyat、Maraganoreといった多くの優秀な人材が加わったことで、Terrayの学際的なチーム連携は徐々に強化され、AI駆動型低分子医薬品設計におけるリーダーとしての地位を確固たるものにしました。今後の計画は、AI駆動型医薬品開発の臨床試験を推進することです。

臨床試験は、新薬の有効性と安全性を検証する上で不可欠なステップであり、最終的に医薬品が市場に投入されるまでの重要なハードルです。臨床試験をより円滑に進めるため、Terrayは、豊富な臨床開発および商業経験を持つSudha Parasuraman博士を社外取締役に任命しました。Parasuraman博士は、免疫学、腫瘍学、血液学、希少疾患の分野で20年以上の専門的経験を有しています。Jacob Berlinは、「Parasuraman博士の専門知識により、Terrayの社内プロジェクトおよび共同プロジェクトは、臨床段階への前進をより確実なものにするでしょう」と述べています。また、企業間の連携も、医薬品の臨床化を加速させる上で重要な手段です。

2022年10月、Terrayはバイオ医薬品企業Calicoと提携を締結しました。Alphabetが設立したCalicoは、先進技術とモデルを用いて、人間の老化に関連する生物学的課題の研究に注力しています。この提携は、がんを含む加齢関連疾患の治療薬となる低分子医薬品の発見と開発を目指しています。本契約に基づき、両社はTerrayのtNovaプラットフォームを活用し、Calicoが選定した標的を標的とする低分子リード化合物を同定します。tNovaプラットフォームは、高密度マイクロアレイ技術と機械学習ツールを通じて、低分子と疾患標的間の生化学的相互作用を体系的に解析することができ、加齢関連疾患に対する新たな治療法の開発を大幅に加速させます。
Calico の詳細については、以下を参照してください。
https://www.calicolabs.com/

カリコ公式サイト

2023年12月、Terrayは更なる大きな一歩を踏み出し、世界的に著名なバイオ医薬品企業であるブリストル・マイヤーズ スクイブ社と、特定疾患に対する低分子治療薬の共同探索を行う複数標的提携契約を締結しました。本提携において、TerrayはtNovaプラットフォームを活用し、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社を標的とする低分子化合物の同定・開発を行い、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社はこれらの化合物の開発と商業化を担います。
ブリストル マイヤーズ スクイブの詳細については、以下をご覧ください。
https://www.bms.com/

ブリストル・マイヤーズ スクイブ公式ウェブサイト

Terrayは、継続的な人材獲得と企業間連携を通じて、新薬の臨床化を着実に加速させています。Terrayは、ループス、乾癬、関節リウマチなどの炎症性疾患に対する新薬を開発中であると報じられており、一部の薬剤は2026年初頭までに臨床試験に入る予定です。

結論は

2024年5月、Google DeepMindのAlphaFold 3は、世界中の科学界に大きなセンセーションを巻き起こしました。バイオテクノロジーにおける人工知能の画期的な進歩として、AlphaFold 3はあらゆる生体分子（タンパク質、DNA、RNA、リガンドなど）の構造と相互作用を、かつてない精度で予測することに成功しました。既存の最高クラスの従来手法と比較して、AlphaFold 3はタンパク質と他の分子種との相互作用において少なくとも50%の改善を示しました。この画期的な進歩は、技術の飛躍を象徴するだけでなく、バ​​イオテクノロジー業界の新時代の到来を告げるものでもあります。

AlphaFold 3の詳細はこちら:
https://blog.google/technology/ai/google-deepmind-isomorphic-alphafold-3-ai-model/

一方、AI駆動型医薬品開発市場は引き続き非常に活発です。中国経済週刊によると、2024年上半期、世界のAI駆動型医薬品開発分野における資金調達は69件、投資額は33億3,600万ドルに達し、2023年の同時期の水準を大きく上回りました。2024年5月現在、世界で70以上のAI駆動型医薬品開発パイプラインが臨床段階に入り、AI生成薬物分子の第I相臨床試験における成功率は80％～90％に達し、過去平均の50％を大きく上回る水準に達しています。研究開発から臨床試験へのこのような加速は、医薬品開発と市場化プロセスの効率を大幅に向上させ、投資家のAI駆動型医薬品開発分野への信頼は徐々に回復しつつあります。

注目すべきは、NVIDIAがAI駆動型医療への投資ブームにおいて特に積極的に活動していることです。CEOのジェンスン・フアン氏は、 AI駆動型医療が次の黄金の道になると明言しています。NVIDIAは投資部門であるNVenturesを通じて、数多くのAI駆動型製薬企業に多額の投資を行い、高度なコンピューティングプラットフォームと技術によって、業界全体の回復と力強い発展を牽引してきました。技術と資本の二重の支援により、NVIDIAはAI駆動型製薬医療分野における主導的な地位を維持しています。

画像出典：スマートファーマシー

AlphaFold 3の技術革新から、世界的なAI医薬品市場の急成長、そしてNVIDIAのこの分野への深い関与に至るまで、AI医薬品業界は力強い発展の勢いを見せています。新たな治療法への希望が徐々に芽生えています。私たちはかつてないイノベーションの時代を迎えており、AI医薬品は人類の健康に新たな可能性を切り開くでしょう。

参考文献:

1.https://www.nvidia.com/en-us/case-studies/generative-ai-for-small-molecule-drug-discovery/

2.https://www.terraytx.com/press/terray-therapeutics-announces-multi-target-collaboration-with-bristol-myers-squibb

3. https://www.terraytx.com/press/terray-therapeutics-and-calico-enter-into-a-multi-target-collaboration-to-discover-small-molecule-therapeutics-for-age-related-diseases

4.https://www.terraytx.com/press/terray-therapeutics-announces-investment-from-nvidia-to-enable-generative-ai-design-for-drug-discovery

5.https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/1ef833e66fb5f1653f19815c20e8a162

6.https://finance.sina.com.cn/roll/2024-07-24/doc-incfmyac7492110.shtml